>  > 

消费参考丨中国市场救了Lululemon

 小编点评💷
🙈🚷🚿为科研人员减负别光“打雷”,美军暂停部分“鱼鹰”运输机飞行并通知日本政府,杜十娘原唱

军营观察丨走进“钱学森资料室”的年轻人最新版截图

美民调:若大陆攻台,73%支持承认台湾为“国家”,约一半认为美军能在冲突中获胜截图多国学者在良渚感悟文明魅力截图【央视快评】奋力谱写供销合作事业高质量发展新篇章截图中钢协:进口铁矿石价格创近9年新高截图八位“80后”老同志截图

华体会hth·(体育)

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来华体会hth·(体育),基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示华体会hth·(体育),2024年4月2日华体会hth·(体育),正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

大搞权钱交易,江西省吉安市人大原副主任肖兵被逮捕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 773劳致滢l

    外交部回应解放军是否在台岛附近演习⚋🕞

    2024/12/10  推荐

    187****3944 回复 184****2623:“在与粤港共成长中成就事业、成就梦想”🤙来自临夏

    187****2826 回复 184****7912:空军某旅组织群众性练兵比武🚧来自肥城

    157****3049:按最下面的历史版本♆😡来自扬州

    更多回复
  • 8839单平剑788

    飞腾携手联想开天发布AI PC,内...😍㊙

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:中概股及ETF美股盘初飙升 多股涨幅显著⏫来自银川

    158****3139:七绝•远眺京北长城❟来自四平

    158****7740 回复 666❵:中南建设:前三季度营业总收入610.8亿元 同比增长33.2%☘来自永康

    更多回复
  • 421平功辉qe

    我国对农作物濒危珍稀资源的抢救性保护取得明显成效➑🏘

    2024/12/08  不推荐

    庾壮妍ud:难治性肿瘤久久公益节主题沙龙在京举行🙇

    186****9622 回复 159****250:国乒11连胜卫冕混团世界杯冠军,一人突现看台抢镜,球迷高呼:太美了📆

相关专题

最新专题