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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍leyu手机版登录入口pp下载，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示leyu手机版登录入口pp下载，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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近日，有网友反映，一名拥有超过4000万粉丝的网红在海南三亚进行户外直播时，为博眼球，竟然盯着女游客的臀部看，随后拿烧烤竹签捅其臀部，行为低俗恶劣。对于如此恶劣的行径，不少网友感到十分反感，呼吁相关部门对此类网红进行整治。随后，该网红的直播权限被平台封禁15天。目前，属地警方对其做出行政拘留10日的处罚，其账号已被封禁。

据网络曝光的情况显示，该网红并非第一次开低俗直播了，此前还曾在其他直播中表现出类似的行为，包括拍打女生屁股、侵犯路人肖像权等，引起大量网友的举报和抵制。事实上，该网红劣迹斑斑，不知悔改。据报道，早在2019年，其因诈骗罪被判处实刑，当时的账号就已经被封禁。在其出狱后，账号却悄然解封。该网红对网友叫嚣：“就算败了，还有4000万粉丝的底子。”为何有关平台一再纵容这种网红招摇过市？这实在匪夷所思。

网络并非法外之地，违法就要接受惩罚。针对部分网红屡次违法，产生不良示范效应，监管部门要加大对平台的管理和指导，必要时该约谈的约谈，该公开通报批评的不必“照顾面子”；平台更应反思，当不良网红的负面影响产生反噬作用时，平台能否全身而退？因此，对此类博主和行为不宜再放纵默许，拿出永久封禁等严厉措施，对更多博主形成警示作用。