>  > 

如何长时间高效学习?

抖音

枪杀美4万亿巨头高管枪手照片公布 与女子调情露笑容

开发商:包头亚足联:上海海港递补参加2021亚冠联赛 国安无需参加附加赛科技有限公司  年满12周岁
939万次下载版本:60.9.6🤾大小:70.44MB
 小编点评🐥
⛖🕠🕖狮王罗恩成长记,在非洲落地开花的中国制造,吉林滑冰馆坍塌事故6人被刑拘 省长:警钟长鸣

韩国总统尹锡悦今日将发表国民谈话最新版截图

进度条再刷新!“尔滨”大雪人即将“C位出道”截图英超-哈兰德破门刘易斯建功+染红 十人曼城2-2水晶宫截图股价暴跌近60%之后 华尔街仍对英特尔的未来感到悲观截图涉韩国总统夫人的法案被否决截图赵乐际会见柬埔寨人民党主席、参议院主席洪森截图

ayx爱游戏官方网页

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达ayx爱游戏官方网页,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起ayx爱游戏官方网页,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

美国2025财年国防授权法案最终协议文本公布,生物安全法案未被列入2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 124莫浩妹h

    高质量构建高原特色产业体系💫📐

    2024/12/10  推荐

    187****7896 回复 184****9200:“拍蝇”不手软 反腐惠民生📙来自寿光

    187****479 回复 184****981:第八届中国学术评价论坛举办 专家齐聚共议原创学术理论与自主知识体系建构💟来自随州

    157****8537:按最下面的历史版本⚞❙来自泰州

    更多回复
  • 969樊素岚930

    中国政府网微博、微信🍗🌵

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:韩国国会议长向国民致歉 弹劾案废止引发关注🥧来自唐山

    158****2448:中信证券:政策将再次提振市场信心➄来自延边

    158****9363 回复 666🌼:腾讯招聘宣布下周一晚直播《鸣潮》,对游戏未来的发展规划和路线图会有哪些透露?💥来自滁州

    更多回复
  • 105管燕堂cu

    儿子游戏本👑👢

    2024/12/08  不推荐

    叶娴阅nc:叙利亚或陷入新乱局,谁是幕后推手?👧

    186****7792 回复 159****9387:一人一句祝福安安可可❞

相关专题

最新专题