>  > 

商家状态拉满,但“销量不止对半砍” 史上最长“黑五”落幕:Temu蛋糕不够分了?

 小编点评🚚
🏝🎽📞驻旧金山总领事张建敏:中方致力于中美人民友好的决心不会变,图集-2024年F1阿布扎比站排位赛,国防部:美军加强在菲军事存在推动南海军事化

尹锡悦道歉,执政党、在野党都不买账最新版截图

多国人士为中国非遗保护喝彩截图美国医保巨头高管遭枪杀联邦调查局悬赏5万美元缉凶截图大家在游泳馆是否遇到过水平不如自己却喜欢指点别人的人,大家都是怎么处理问题的?截图随笔丨美国总统赦免,一项被“玩坏了”的制度截图深夜!特朗普,宣布!截图

九州体育手机版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后九州体育手机版,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

迪士尼再出事故,港迪室内过山车停在半空12人被困超一个小时2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 912元冠影c

    异地就医结算更便利☤⏰

    2024/12/10  推荐

    187****217 回复 184****7083:交警提醒:开车时别忘把“它”关掉,不然一半油被“偷”走,早知道不吃亏!🏃来自吴江

    187****3810 回复 184****7181:《新闻1+1》 20241206 非遗,正在为我们带来什么?🚉来自本溪

    157****5186:按最下面的历史版本🔤🤥来自醴陵

    更多回复
  • 6603司空广婉667

    伊拉克暂停巴格达往返黎巴嫩航班 受叙利亚局势影响📥🛂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:连续3年超万亿元!前10月水利建设完成投资10888.5亿元☷来自铜川

    158****4787:一个普通人的热搜48小时💖来自临河

    158****8588 回复 666🔖:山城变枢纽✕来自铜川

    更多回复
  • 42蓝阳瑞vx

    HALTI 再临首钢大跳台:芬兰专业双板滑雪服助力冰雪盛事续写辉煌♫⛧

    2024/12/08  不推荐

    黄曼剑at:亚洲开发银行驻中国代表处首席代表:对中国经济充满信心🚭

    186****5833 回复 159****5920:329期唐羽排列三预测奖号:和值分析👖

青海省人大社会建设委员会原主任委员薛建华接受纪律审查和监察调查热门文章更多

相关专题

最新专题