>  > 

市监局回应紫燕产品大肠菌群超标

抖音

福林堂红木布局齐鲁大地 打造缅花行业强势品牌

开发商:漯河重启买金!今年11月我国央行黄金储备增加16万盎司科技有限公司  年满12周岁
568万次下载版本:2.1.0⛿大小:93.97MB
 小编点评🆒
⚛📯✺拜登访问安哥拉“久拖成行” 专家说美国对非承诺口惠而实不至,成都大运会公众购票“十问十答”,架起作品与市场的桥梁(新职业新故事)

美国芝加哥一住宅内发生大规模枪击事件 致3死5伤最新版截图

UCCA公布2025年度展览计划 将呈现丰富多元的当代艺术图景截图1894年-“大力水手”作者,美国漫画家E·C·西格出生截图虞书欣尖叫之夜状态对比截图本赛季前两站女子双板U池世界杯中国选手皆斩获冠、亚军!截图媒体评司机睡梦中被叫醒开罚单截图

千赢体育app

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业千赢体育app,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《国家安全学基础理论》新书发布会在京举行2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 554浦威苇v

    阻止丈夫刷礼物被打🍮🤧

    2024/12/10  推荐

    187****879 回复 184****8620:人民网三评“网售处方药”之三:监管鼓励并举,满足美好期待📸来自马鞍山

    187****8054 回复 184****3239:展望中德经济的可持续合作前景——德国中国商会2024年年度论坛在柏林举办🚹来自吕梁

    157****2627:按最下面的历史版本🐈✦来自上海

    更多回复
  • 8089寿淑阅708

    央行:深化金融体制改革金融系统服务实体经济力度不断加大🏕♞

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:北京新增7例本土确诊 一人曾赴上海团建💚来自永康

    158****192:浙江温州:鹿城五大新地标开工 总投资308亿㊙来自凯里

    158****365 回复 666🚪:下一个“中国”,还是中国🎊来自中山

    更多回复
  • 824陆丹阳dq

    香港一小巴侧翻致1死16伤 警方:未见机械故障🔝😝

    2024/12/08  不推荐

    雷有娜ag:世界泳联游泳世界杯上海站开赛 中国泳军闪亮全场✥

    186****7777 回复 159****8502:(粤港澳大湾区)粤港澳大湾区启用两大平台推动全空间无人体系等重点领域发展☏

陕西神木李家沟煤矿“1·12”重大事故 已确认19人遇难 仍有2人搜救中热门文章更多

相关专题

最新专题