>  > 

“动态管理,科学防疫” 就地过新年 护航回家路

 小编点评🉐
💆🐇🔤王宁在保山市调研时要求:提升对外开放水平 增强创新发展动能,香港第三波疫情传导链逐渐明晰,全面禁堂食上班族被迫马路边就食,钟南山出面支招,广西一吊桥垮塌货车落水?假

海峡两岸医疗卫生界专家学者共话卫生健康合作交流最新版截图

半夜放火骚扰邻居截图4艘美航母护送?赖清德刚出台湾,美军重兵死保,想挑战中方底线截图上海进一步加强重点产业领域技能人才培养试点工作截图网友操心的乒乓球抠裤子这个事儿,我们终于分析完毕了截图多省市“十四五”加码碳达峰布局截图

ob体育最新官网网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来ob体育最新官网网站,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩ob体育最新官网网站,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

发掘中国诗歌之美:《中国名诗三百首》出版2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 349皇甫忠冰h

    春节档影片令人期待 北京影院积极“备战”🧔🏐

    2024/12/10  推荐

    187****5790 回复 184****1344:房地产市场走势怎么看?新华社长文分析🕎来自临安

    187****8738 回复 184****550:聚焦反“独”促统 第十七届黄埔论坛在广州召开🍡来自郴州

    157****5525:按最下面的历史版本♞🏘来自安庆

    更多回复
  • 884苏明邦855

    成都混团世界杯|中国队夺冠后感谢团队每个人,王楚钦现场调侃林诗栋💯🗜

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:佩斯科夫:为阿萨德提供避难决定由普京做出🌷来自江门

    158****5160:可能退市!又一A股公司提示风险,此前已有多家预警,涉超15万股民!😯来自万州

    158****3305 回复 666🚏:知名女星怒怼:别闲得没事总盯着肚子看!🤧来自平湖

    更多回复
  • 1诸苛磊xy

    严惩网络暴力“按键伤人”(人民时评)➑⚹

    2024/12/08  不推荐

    冉弘恒vp:家庭暴力证据标准明确!九部门联合印发意见🌝

    186****9272 回复 159****7538:伍佰演出观众喊退票⤴

相关专题

最新专题