做错了就立正挨打 希望能好好反省 没有下一次吧
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12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后天博体育app下载,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平天博体育app下载,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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12月9日,澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者从上海市道运中心获悉,为方便市民冬至期间祭扫,从12月9日起,上海开通8条冬至定点扫墓班车,其中7条与轨道交通接驳的扫墓班线实行免费乘坐,覆盖本市嘉定、青浦等六家公墓(具体线路营运安排附后)。为缓解冬至祭扫期间通行压力,地面公交对途经祭扫场所和重点祭扫地区的公交线路增加车辆,并加密班次,延长车辆运营时间,满足群众出行需求。

据澎湃新闻此前报道,上海体育大学电竞解说方向,初试中有英语口语这一关,围绕一些体育相关问题展开。该校新闻传播与外语学院院长杜友君解释,电竞的国际化程度太高,所以解说要能懂其中专业术语。而且,如果对电竞深层次的文化不掌握天博体育app下载,对深层次的情节不掌握,解说时就讲解不透。只有懂电竞文化、电竞赛事运营,以及背后那些知识历史文化内涵,才能去解说电竞。

12月1日,上海一电竞企业负责人告诉澎湃新闻记者,电竞专业的毕业生拥有多元化的就业方向,包括互联网游戏头部企业,以及视频、直播行业头部企业都拥有大量的员工需求,毕业生可以从事游戏策划、美术设计、技术研发、发行运营,互联网(直播)产品经理、产品用户运营、内容运营、活动运营、MCN电竞经纪、编导、运营、商务等。