>  > 

05版评论 - 新型城镇化因“人”更精彩(评论员观察)

 小编点评♹
⚐🕷🛑吉利系智驾或再将整合,《新闻1+1》 20241125 网络平台算法,如何向上向善?,胖东来“彩礼事件”,不妨把答案交给时间

【境内疫情观察】全国新增402例本土病例、435例本土无症状感染者(3月9日)最新版截图

困扰数学家近60年的搬沙发难题疑似被解决!119页论文证明最优解,百万网友围观截图检方:克麦罗沃洲“阿拉尔金斯卡亚”煤矿火灾因地震引发截图86岁琼瑶在家轻生离世,最后视频公开:花葬丈夫,隐居5.5亿豪宅,人生比电视剧更精彩截图外交部:非洲发展振兴进程中,中国永远不会缺席截图超出片!太阳岛超大雪人惊艳亮相“尔滨”打卡地截图

c7c7官网下载地址苹果

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后c7c7官网下载地址苹果,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后c7c7官网下载地址苹果,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起c7c7官网下载地址苹果,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

马云现身蚂蚁20周年现场,感谢批评让蚂蚁走得更远2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 159逄寒颖q

    徐艺洋开工🧠☽

    2024/12/10  推荐

    187****2822 回复 184****8641:中华人民共和国国防法🛺来自阜阳

    187****7309 回复 184****4258:宝山区义务教育阶段学生转学操作细则(最新版)🍧来自驻马店

    157****1450:按最下面的历史版本🚱👫来自张掖

    更多回复
  • 8678沈力文515

    全国政协召开第七十一次主席会议 俞正声主持💢📊

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:“差异化”助力 仙游巧寻红木发展新春天🥇来自常德

    158****8840:习近平会晤李显龙 - November 27, 2024😢来自太仓

    158****4038 回复 666🕍:中共中央组织部决定,王绍民履新职🛏来自松原

    更多回复
  • 998梁馨贵md

    文化中国行·长江之歌|《一钱太守》:首位80后越剧梅花奖得主张琳再度来沪🍇➅

    2024/12/08  不推荐

    韩学娥jd:突发坠海!原因暂不明…赵丽颖等明星发声🥌

    186****1015 回复 159****4829:民航局向国航和南航发出熔断指令🙊

相关专题

最新专题